למה לוקח הרבה זמן לפתח תרופות חדשות

המהפכה הגנטית שתשנה את פני הרפואה נפתחה בהיסטוריה של פטוניות סגולות והתגלית על השתקת גנים. דרך חקר והשקעות אדירות, הגילוי הפך לתרופה הראשונה מסוגה, אונופטרו, המטפלת בעמילואידוזיס משפחתית – מחלה גנטית קטלנית. מאחורי התרופה עומדת חברת אלנילם, בהנהגת בארי גרין, שהאמין בטכנולוגיה זו לאורך שנים. הפוטנציאל הטמון בהשתקת גנים עשוי להביא מהפכה בטיפול במחלות גנטיות קשות. למרות האתגרים והספקות, גרין וחברתו ממשיכים להשקיע ולחדש, כשהם מונעים מהפוטנציאל הגדול שהתחום הזה יכול להציע לעולם הרפואה.

המהפכה הרפואית שקיבלה את תחילתה במעבדות בוטניקה עם פטוניות סגולות, התפתחה לתופעה שתשנה את פני הרפואה העולמית. מאמצים להפוך את הפטוניות לסגולות יותר הובילו לגילוי מפתיע: השתקת גנים, תהליך שבו גנים מסוימים נעכבים מלבטא את עצמם. לאחר עשורים של מחקר, השקעה של מיליארדי דולרים ומאמצים אדירים, אונופטרו, התרופה הראשונה מסוגה להשתקת גנים, קיבלה אישור רשמי. התרופה, שפותחה על ידי חברת אלנילם, מטפלת בעמילואידוזיס משפחתית – מחלה גנטית קטלנית.

בארי גרין, הנשיא של אלנילם, הנחה את המאמצים והיה נחוש באמונתו בטכנולוגיה לאורך כל הדרך, גם כשנתקל בספקנות ובאתגרים. הסיפור של פציינט שחלם באונופטרו וחזר לתפקוד יומיומי מהווה סימן לפוטנציאל המהפכני של השתקת גנים. אם ההצלחה של אונופטרו תתרגם ליכולת למצוא מזור למחלות גנטיות נוספות, עשויות להיפתח דלתות חדשות לטיפול רפואי חדשני.

גרין וחברת אלנילם ממשיכים להילחם ולהאמין בחזון, תוך כדי עבודה על הפיתוח הבא בתור של תרופות חדשות. הדרך להבנה ולקבלה רחבה של טכנולוגיה זו עדיין ארוכה, אך הפוטנציאל למהפכה רפואית נמצא באופק, עם הבטחה לשינוי עצום בטיפול במחלות קשות וחשוכות מרפא.